희귀 혈액 질환을 교정하는 유전자 치료법

• 4 월 30, 2024

독일 연구원은 유전자 요법 (또는 유전자 요법)을 통해 유전자 치료를 담당하는 유전자의 오작동을 바로 잡을 수 있다고보고했다. 위스 코트 올드리치 증후군 희귀 한 것으로 여겨지지만 심각한 질병으로 간주되는 질병 아이들 그것이 원인이기 때문에 출혈 작은 융기 또는 스크래치로 연장됩니다. 이 질환은 특정 종류의 암과 위험한 감염에 취약한 상태에 빠지게한다. 건강 데이 뉴스.

이식 된 세포가 실험을 수행 할 수 혈소판 수를 늘려라. 면역 체계의 일부 세포를 개선합니다.

그러나이 연구에 참여한 10 명의 어린이 중 한 명은 급성 T 세포 백혈병 , 삽입의 결과로 건강한 유전자 바이러스 벡터 (다른 세포의 핵 안으로 유전 물질을 도입하는 매개체로서 기능하는 개질 된 바이러스)에 의해 수행 될 수있다.

이 연구는 유전자 치료 줄기 세포가 유전 질환에 걸렸다 고 전문가는 말했다. 노화와 두뇌 수선을위한 우수 센터 사우스 플로리다 대학 (University of South Florida) 폴 샌 버그 ~을 위해 건강 데이 뉴스, 그가 찾아야 할 필요성을 인식했지만 보다 효율적인 벡터 및 보험

Wiskott-Aldrich 증후군을 앓고있는 어린이는 유전 적 결함 에서 상속받은 X 염색체 , 숫자와 크기에 영향을줍니다. 혈소판 그 (것)들을 더 쉽게 피를 흘리기 쉽게하고 겪게합니다 감염

이 증후군에서 가장 많이 사용되는 치료법은 척수 이식 , 즉 신체가 생성 할 수있는 거부와 나중에 나타나는 감염에 의한 위험한 절차 임에도 불구하고, 일하는 것은 환자를 치유 할 수 있습니다.

영상 의학: '핫'한 유전자치료제 시장 뛰어든 제약사들, 한계점 없을까? / 머니투데이방송 (뉴스) (4 월 2024).