낭포 성 섬유증에는 새로운 약물이 있을지도 모른다

• 할 수있다 8, 2024

낭포 성 섬유증을 가진 사람들은 새로운 약 크게 개선 된 것으로 입증 된 폐 기능 그것을 겪는 사람들의

알약은이 유전병의 증상이 아니라 문제의 원인을 공격하는 최초의 약물입니다. 그러나이 질환으로 고통받는 사람들의 5 %만이 돌연변이 약이 작동하는 데 필요한 두 가지 약물의 병용으로 질병을보다 효과적으로 교정 할 수 있도록 두 번째 약물을 조사 중입니다.

피터 뮐러 , 매사추세츠 주 캠브리지에있는 Vertex Pharmaceuticals의 과학 이사와 그의 팀은 약물 치료 VX-770 1 년 이상 낭포 성 섬유증 환자 161 명에게 위약을 투여했다.

결과는 대부분의 참가자가 정기적 인 폐 기능의 60 %까지 회복 된 것으로 나타났습니다. 받은 사람 VX-770 위약을 복용 한 환자에 비해 폐 기능이 약 20 % 향상되었습니다.

Mueller는이 발견 결과를 발표 한 후 "결과는 우리의 예상을 뛰어 넘었다.

낭포 성 섬유증은 유전병 , 전신을 공격하는 어린이에게 더 자주 나타나며 점차적으로 장애 그리고 아마도 죽음 일 것입니다. 그것은 폐, 소화 기관, 땀샘 및 다른 부위에 영향을 미칩니다.

그 원인은 낭포 성 섬유증 그것의 결함으로 인해 단백질 낭성 섬유증의 막 관통 전도 조절제 (transmembrane conductance regulator of cystic fibrosis)라고 불리는 폐 세포CFTR, 그 약어는 영어로). VX-770 약물은이 단백질에 의한 손상을 공격하고 교정합니다.

그 CFTR 단백질 멤브레인의 표면에 채널을 형성한다. 폐 및 세포 외부 및 내부에서 염화물 이온을 운반하는 다른 세포를 포함한다. 그들이 실패하면 폐가 가득 차기 시작합니다. 점액 호흡이 어렵고, 가장 취약한 환자에게 감염을 유발합니다.

VX-770은 결함을 수정하고 "채널을 연다"고 말한다. 스튜어트 엘본 , 영국의 Queen 's University와 시험의 수석 연구원.

버텍스 (Vertex)는 2 ~ 3 개월 내에 미국과 유럽의 승인을받을 것으로 예상했다.

출처 : 낭포 성 섬유증 재단, 뉴스 과학자 및 낭성 섬유증의 멕시코 협회 A.C.